Στο «μικροσκόπιο» της συντονιστικής ομάδας Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας 30 ευρωπαϊκών κρατών βρίσκονται 13 νέα φάρμακα, κατά τον πρώτο χρόνο εφαρμογής του σχετικού κανονισμού της Ε.Ε. για την κοινή αξιολόγηση των νέων τεχνολογιών σε ότι αφορά την αξία τους για την οποία θα αποζημιώνονται από τα συστήματα υγείας του κάθε κράτους – μέλους.
Μέχρι στιγμής ένα φάρμακο έχει ολοκληρώσει τη διαδικασία ελέγχου του φακέλου αξιολόγησης, ενώ τα υπόλοιπα δώδεκα βρίσκονται σε διάφορα στάδια υποβολής, από τη διερεύνηση του πεδίου εφαρμογής της νέας θεραπείας μέχρι την πιστοποίηση των δεδομένων που χρειάζονται να συμπεριληφθούν στο φάκελο για την αξιολόγηση του νέου προϊόντος.
Κατ΄ αρχήν, η σχετική ομάδα αξιολόγησης διερευνά τις τεκμηριωμένα προηγμένες θεραπείες και τα ογκολογικά φάρμακα, ενώ παρέχει συμβουλευτική στις φαρμακευτικές για την οργάνωση του φακέλου αξιολόγησης, αλλά και για την τεκμηρίωση των δεδομένων που θα συμπεριληφθούν ώστε να επιβεβαιωθεί η καινοτομία των νέων φαρμάκων.
Η νέα διαδρομή που ξεκίνησε πέρυσι στην Ε.Ε. θα διευκολύνει τις αξιολογήσεις των νέων θεραπειών, ιδίως σε χώρες που δεν διαθέτουν ξεχωριστό οργανισμό Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας, όπως η Ελλάδα, ανοίγοντας το δρόμο πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες με ξεκάθαρο όφελος έναντι του κόστους τους.
Συμβουλή για την αξιολόγηση 17 φαρμάκων ζήτησαν οι παραγωγοί τους από την ομάδα αξιολόγησης και επελέγησαν οι 7
Η αποδοτικότητα μιας καινοτόμου θεραπείας αξιολογείται από κοινού σε 30 ευρωπαϊκές χώρες
Η πρώτη έκθεση για την εφαρμογή του νέου κανονισμού έρχεται σε μια περίοδο που στη χώρα μας συζητείται η δημιουργία Ταμείου Καινοτομίας για την χρηματοδότηση των προηγμένων θεραπειών με 50 εκατ. ευρώ στο πλαίσιο του εξορθολογισμού της φαρμακευτικής δαπάνης, τη στιγμή που το ΙΦΕΤ κάνει εισαγωγές των νέων αυτών θεραπειών μεμονωμένα για κάθε ασθενή, και οι οποίες συνολικά εκτιμώνται περί τα 300 εκατ. ευρώ και πλέον.
Η κοινή ευρωπαϊκή αξιολόγηση εστίασε κατά τον πρώτο χρόνο λειτουργίας της Ομάδας, σε 13 φάρμακα, ενώ παρασχέθηκε συμβουλευτική για επτά φάρμακα.
Η αξιολόγηση
Από τα 13 φάρμακα για τα οποία ξεκίνησε η κοινή κλινική αξιολόγηση, περιλαμβάνονται 10 ογκολογικά φάρμακα και τρία φάρμακα προηγμένων θεραπειών (ΑΤΜΡ).
Το ένα από αυτά, ήταν φάρμακο με δύο θεραπευτικές ενδείξεις.
Έξι φάρμακα αφορούσαν ορφανές παθήσεις, αναδεικνύοντας το γεγονός ότι σχεδόν οι μισές αξιολογήσεις αφορούν φάρμακα σπανίων παθήσεων.
Τρεις κοινές αξιολογήσεις αφορούσαν φάρμακα που προέρχονταν από μικρές και μεσαίου μεγέθους επιχειρήσεις, ενώ μία αξιολόγηση αφορούσε φάρμακο από ένα ερευνητικό ινστιτούτο.
Ο έλεγχος του φακέλου ολοκληρώθηκε για παιδιατρικό φάρμακο κατά του γλοιώματος χαμηλού βαθμού κακοήθειας (ουσία τοβοραφενίμπη). Πρόκειται για σπάνιο νευρολογικό καρκίνο των παιδιών.
Σε στάδιο επιβεβαίωσης του φακέλου που έχει υποβληθεί για αξιολόγηση βρίσκονται τα ογκολογικά φάρμακα:
- Σασανλιμάμπη για τη θεραπεία του καρκίνου της ουροδόχου κύστης και
- Λουρμπινεκτεδίνη για συντηρητική θεραπεία ενηλίκων με προχωρημένο μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα (ορφανό φάρμακο για σπάνια πάθηση).
- Επίσης σε τελικό στάδιο του φακέλου αξιολόγησης βρίσκεται και προηγμένη θεραπεία για την νωτιαία μυϊκή δυστροφία 5q η οποία σχετίζεται με το γονίδιο του Κινητικού Νευρώνα 1 και αποτελεί σπάνια πάθηση.
Σε φάση προετοιμασίας του φακέλου αξιολόγησης μετά από αρχικό αίτημα της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βρίσκονται πέντε θεραπείες:
- Κατά του μελανώματος με αυτόλογα λεμφοκύτταρα από τον όγκο, η οποία αποτελεί αντικαρκινική θεραπεία, η οποία ταυτόχρονα εντάσσεται και στην κατηγορία των προηγμένων θεραπειών,
- Η ουσία ταρλαταμάμπη για την θεραπεία του προχωρημένου σταδίου μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα (σπάνια πάθηση),
- Η ουσία κατεκετινίμπη για τη θεραπεία του αρθροβλαστικού σαρκώματος ή λειομυοσαρκώματος (σπάνιες παθήσεις και θεραπεία προερχόμενη από μικρομεσαία εταιρεία)
- Η ουσία καμιζεστράντη για τη θεραπεία ενηλίκων με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο μαστού και
- Η ουσία σεναπαρίμπη για συντηρητική θεραπεία προχωρημένου επιθηλιακού καρκίνου ωοθηκών υψηλού βαθμού, σαλπίγγων ή πρωτογενούς περιτοναϊκού καρκίνου (υποβολή από μικρομεσαία εταιρεία).
Για τέσσερις θεραπείες, τρεις ογκολογικές και μία προηγμένη, είναι υπό εξέλιξη η διερεύνηση του πεδίου αξιολόγησης. Αυτές οι θεραπείες αφορούν:
- Τον ανθεκτικό στην πλατίνα επιθηλιακό καρκίνο ωοθηκών, σαλπίγγων ή πρωτογενή περιτοναϊκό καρκίνο (σπάνια νόσος) με την ουσία relacorilant,
- Τον μη μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα με μετάλλαξη ALK (σπάνια νόσος) με την ουσία ensartinib – θεραπεία προερχόμενη από μικρομεσαία εταιρεία,
- Τον μη πλακώδη μη μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα ενηλίκων με την ουσία sintilimab.
